Дослідники з Університетського коледжу Лондона завдяки генній терапії домоглися зниження прогресування смертельного захворювання нервової системи на 75 %.
Вчені з Університетського коледжу Лондона вперше досягли прориву в лікуванні хвороби Гантінгтона — спадкового захворювання, що поступово руйнує нервову систему. За допомогою нової генної терапії вдалося сповільнити розвиток недуги на 75 %, повідомляють The Guardian та BBC.
Причиною хвороби є мутація в гені HTT, яка призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну. Саме він руйнує клітини мозку та викликає поступове погіршення стану — від перепадів настрою й неконтрольованих рухів до деменції та паралічу.
Щоб блокувати вироблення шкідливого білка, науковці розробили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу. Він доставляє у нейрони «коригуючу» нитку ДНК. Процедура введення триває 12–20 годин і здійснюється через мікрокатетер у дві ділянки мозку.
У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату. Через три роки після терапії в них зафіксували значне уповільнення прогресування хвороби, кращі когнітивні й моторні показники, а також ознаки збереження нейронів.
«Тепер у нас є лікування однієї з найстрашніших хвороб у світі. Це справді величезний прорив. Я справді дуже рада» — заявила професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона.
За словами вченої, нова терапія дає надію, що пацієнти зможуть довше зберігати самостійність та високу якість життя.
